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一周生物医疗要闻速递丨尊龙凯时基因治疗专题第143期

发布时间:2025-03-30   信息来源:荀威乐

尊龙凯时行业动态速览会议推荐

一周生物医疗要闻速递丨尊龙凯时基因治疗专题第143期

01、派真生物诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会

2025年3月28-30日,首届粤港澳大湾区未来健康产业大会将在广州市南沙区正式开幕。派真生物竭诚邀请您莅临大会,届时专业技术团队将在A08展位恭候您的到来,期待与您进行深入交流。同时,我们还为您准备了精美礼品,敬请期待!

02、派真生物邀您参加第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会

2025年4月9-10日,第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会将在上海张江科学会堂举行。派真生物诚邀新老朋友到场,与超过10000名生物医药全产业链的创新实践者共同探讨前沿议题。欢迎您到G09展位与我们面对面交流,期待您的光临!

热点聚焦

01、神济昌华全球首创渐冻症基因治疗药物获FDA临床许可

2025年3月24日,神济昌华(北京)生物科技有限公司宣布自主研发的基因治疗药物SNUG01获得美国FDA的新药临床试验许可,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(渐冻症)。此项批准将使该药物进入I/IIa期临床试验,评估其在成年人中的安全性和初步疗效。作为神济昌华的战略合作伙伴,尊龙凯时对这一重大进展表示衷心祝贺!

02、金唯科基因治疗药物JWK002获IND受理

近期,成都金唯科生物科技有限公司自主研发的“JWK002注射液”基因治疗药物获得国家药品监督管理局的IND受理,有望成为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物。尊龙凯时对此表示热烈祝贺,期待其在临床试验中的成功!

03、文献解读:AAV9抗体的血清流行率与动力学研究

诺华公司基因疗法研究团队近日在《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》期刊发表了关于新生儿和幼儿中AAV9抗体的相关研究。该研究探讨了抗体的血清流行率和动力学变化,对于基因治疗的时机选择提供了重要的参考。

04、派真生物助推雷特综合征基因治疗研究取得积极成果

广州妇儿中心院长周文浩教授团队与上海交通大学医学院的合作,使得雷特综合征患儿在临床研究中取得了显著改善。尊龙凯时为这个IIT项目的研发与转化贡献了力量,期待为更多患者带来希望。

05、湖南省通过细胞和基因产业促进条例草案

湖南省政府近日通过了《湖南省细胞和基因产业促进条例(草案)》,成为全国推动细胞与基因产业高质量发展的又一重要省份。

创新突破

01、耶鲁大学团队在基因编辑领域的新进展

耶鲁大学陈斯迪课题组在Nature Biomedical Engineering期刊发表了新研究,开发了多种Cas12a敲入小鼠模型,推动多重基因组编辑和疾病建模的进展。

02、延缓骨骼肌衰老的基因疗法研究

首都医科大学宣武医院的研究团队在《Nature Metabolism》上发表了关于延缓骨骼肌衰老的新机制的研究论文,进一步推动此领域的发展。

资本速递

01、Arbor Biotechnologies完成7390万美元融资

基因药物研发商Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元的C轮融资,将支持针对肝脏和中枢神经系统疾病的基因编辑疗法研发。尊龙凯时将继续关注此类创新项目的发展。

02、北京医药健康产业规模破万亿

最新数据表明,北京市医药健康产业规模已突破106万亿元,成为国内首个达到这一标准的城市,进一步促进细胞与基因治疗等新兴领域的发展。

03、海南博鳌乐城首批细胞治疗项目收费标准公布

在第二届博鳌乐城干细胞大会上,首次公布了细胞治疗行业的收费标准与准入标准,标志着中国干细胞行业走向规范化与透明化的新阶段。